恶性血液病是一类显著影响患者生存的严重疾病。骨髓纤维化（MF）作为恶性血液病的重要分支，是最具侵袭性的骨髓增殖性肿瘤（MPN）类型，随着JAK抑制剂的临床应用，患者的症状负担和长期生存已经获得一定改善，但是目前临床仍存在药物选择有限以及治疗无法兼顾贫血改善等局限。基于此亟需满足的临床需求，国研药物持续探索，最终取得骨髓纤维化治疗突破性进展，CSCO指南也根据最新循证医学证据及时调整治疗推荐，以图为患者提供长期稳定临床获益。2024年4月26日至27日，聚焦国内外肿瘤领域前沿资讯，旨在推动我国临床肿瘤学专业发展的CSCO指南大会如期在济南召开，2024年《恶性血液病诊疗指南》也随之重磅发布。借此契机，医脉通有幸邀请到了哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授、哈尔滨血液病肿瘤研究所贡铁军教授和北京协和医院段明辉教授共同探讨本次2024年《恶性血液病诊疗指南》更新亮点和我国MF治疗新局面。
医脉通：2024年中国临床肿瘤学会（CSCO）指南大会在万众期待中成功召开。作为中国指南的引入者、带领者和推动者，能否请您讲讲，CSCO临床诊疗指南更新的宗旨以及临床影响？
马军教授：基于循证医学证据、兼顾诊疗产品的可及性、吸收精准医学新进展是中国临床肿瘤学会（CSCO）制定和修改指南的重要宗旨。中国是幅员辽阔、地区经济和学术发展不平衡的发展中国家，CSCO指南需要兼顾地区发展差异、药物和诊疗手段的可及性及肿瘤治疗的社会价值三个方面。因此，CSCO指南的制定，要求每一个临床问题的诊疗意见根据循证医学证据和专家共识度形成证据类别，同时结合产品的可及性和效价比形成推荐等级。目前CSCO指南整体水平已经接近美国国家综合癌症网络（NCCN）、美国临床肿瘤学会（ASCO）以及欧洲肿瘤内科学会（ESMO）等国际权威指南。
虽然指南对于疾病诊疗提供了有效参考和建议，但是临床医师完全按照指南流程进行诊疗也是不可取的，因为每一位医师都拥有自己的临床诊疗经验、用药习惯以及同情用药权。因此CSCO指南的主要目的是为了提升肿瘤科以及其他多学科临床医生对于肿瘤的临床认知、鉴别诊断和治疗选择能力，以实现对于患者的规范化、个体化、精准化治疗，为患者带来更显著的临床获益。同时，指南更新还促进了临床研究的开展，鼓励医生积累中国数据，反映中国声音，探索适合中国患者的治疗手段。
医脉通：聚焦恶性血液病领域，国产药物的研究发展不断提速，不少国研药物也已被纳入CSCO《恶性血液病诊疗指南》，成为恶性血液病治疗的重要选择，请您谈谈国研药物的不断发展对于我国血液病治疗格局带来了哪些变化？
马军教授：我国恶性血液病患者人数众多，其中以淋巴瘤、白血病、骨髓瘤、骨髓增生异常综合征和骨髓增殖性肿瘤为最主要的疾病类型。基于目前的临床所需，国研药物发展迅速，本次2024年《恶性血液病诊疗指南》中也基于最新的循证医学证据，对多款国研药物进行了推荐，包括治疗Ph阳性急性淋巴细胞白血病和T315I阳性慢性髓系白血病的第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）奥雷巴替尼、治疗急性淋巴细胞白血病的CAR-T产品纳基奥仑赛以及治疗骨髓纤维化的JAK抑制剂吉卡昔替尼。
这些基于中国临床未满足需求的国研药物不断涌现，丰富了我国恶性血液病相关领域国研药物的空白，也使得我国恶性血液病患者的生存得以延续，甚至获得临床治愈。然而，虽然国研药物发展迅速，但是和欧美先进国家仍有一定差距，未来希望我们的医药企业可以吸收国际上的先进经验，持续推动我国自研药物发展和进步，只有如此才能使国研药物接近世界先进水平，并在世界上拥有立足之地。 |
